传统的癌症化疗药物主要是具有抑制DNA合成及功能的细胞毒性药物，这类药物除了对睾丸癌及淋巴瘤等具有较好的治疗效果外，并不能明显改善大多数其他肿瘤患者的预后。而且，细胞毒性药物特异性差，往往会同时对正常细胞造成杀伤。
近年来随着分子生物学及遗传学等研究的进展，人们发现恶性肿瘤表现出复杂的特异性的生物缺陷，包括癌基因、抑癌基因突变及染色质修饰等。肿瘤分子靶向治疗就是在此基础上，利用肿瘤组织或细胞所具有的特异性结构分子为靶点，使用能与这些靶分子特异性结合的药物，特异性地杀伤肿瘤细胞的治疗。分子靶向治疗具有定向、定位的优势，可以减少用药剂量、提高治疗效果、减少毒副反应，正成为全世界癌症治疗的研究热点。
这里，我们将美国FDA批准上市的靶向抗癌药物进行了汇总。未在中国上市的药物尚无正式中文名称，文中提供的中文名为音译，仅供参考。表中列出的药物作用靶点，是目前开发癌症靶向治疗药物最热门的作用靶点。通过人工智能方法的辅助，可以快速地从数百万小分子化合物中筛选到潜在的能对这些作用靶点具有生物活性的化合物，加速癌症靶向治疗药物的开发进程。
General Name
药物通用名
Trade Name
作用靶点
中国是否上市
靶向癌症
Abemaciclib
Verzenio
CDK4, CDK6
未知
乳腺癌
Abiraterone Acetate
阿比特龙
Zytiga
CYP17
是
前列腺癌
Acalabrutinib
Calquence
BTK
否
淋巴瘤
Ado-Trastuzumab Emtansine
Kadcyla
HER2 (ERBB2/neu)
否
乳腺癌
Afatinib Dimaleate
阿法替尼
Gilotrif
Her2 (Neu, ErbB2)
是
肺癌
Alectinib
艾乐替尼
Alecensa
ALK
否
肺癌
Alemtuzumab
阿仑单抗
Campath
CD52
否
白血病
Alitretinoin
阿利维甲酸
Panretin
RAR
未知
皮肤癌、软组织肉瘤
Anastrozole
阿那曲唑
Arimidex
aromatase
是
乳腺癌
Apalutamide
Erleada
AR
否
前列腺癌
Atezolizumab
阿特朱单抗
Tecentriq
PD-L1
否
肺癌、膀胱癌
Avelumab
Bavencio
PD-L1
否
内分泌, 神经内分泌肿瘤、膀胱癌、皮肤癌
Axicabtagene Ciloleucel
Yescarta
CD19
否
淋巴瘤
Axitinib
阿昔替尼
Inlyta
KIT, PDGFRβ,
VEGFR1/2/3
是
肾癌
Belinostat
贝利司他
Beleodaq
HDAC
否
淋巴瘤
Bevacizumab
贝伐珠单抗
Avastin
VEGF
是
肺癌、宫颈癌、结肠直肠癌、卵巢上皮/落管/原发性腹膜癌、脑癌、肾癌
Bexarotene
贝沙罗汀
Targretin
RXR
未知
淋巴瘤
Blinatumomab
博纳吐单抗
Blincyto
CD3, CD19
否
白血病
Bortezomib
硼替佐米
Velcade
Proteasome
是
多发性骨髓瘤、淋巴瘤
Bosutinib
博舒替尼
Bosulif
ABL
否
白血病
Brentuximab Vedotin
本妥昔单抗
Adcetris
CD30
否
淋巴瘤
Brigatinib
Alunbrig
EGFR, ALK
否
肺癌
Cabazitaxel
卡巴他赛
Jevtana
TUBA4A, TUBB1
未知
前列腺癌
Cabozantinib
卡博替尼
Cometriq
Cabometyx
FLT3, KIT, MET,
否
甲状腺癌
肾癌
Carfilzomib
卡非佐米
Kyprolis
Proteasome
否
多发性骨髓瘤
Ceritinib
赛立替尼
LDK378/Zykadia
ALK
否
肺癌
Cetuximab
西妥昔单抗
Erbitux
EGFR(HER1/ERBB1)
是
结肠直肠癌、头颈癌
Cobimetinib
卡比替尼
Cotellic
MEK
否
皮肤癌
Copanlisib Hydrochloride
Aliqopa
PI3K
否
淋巴瘤
Crizotinib
克唑替尼
Xalkori
MET, ROS1
是
肺癌
Dabrafenib
达拉非尼
Tafinlar
BRAF
否
肺癌
皮肤癌
Daratumumab
达雷木单抗
Darzalex
CD38
否
多发性骨髓瘤
Dasatinib
达沙替尼
Sprycel
ABL
是
白血病
Denileukin Diftitox
地尼白介素
Ontak
IL-2 receptor
未知
淋巴瘤
Denosumab
狄迪诺塞麦
Xgeva
RANKL
否
骨巨细胞瘤
Dinutuximab
Unituxin
Ganglioside GD2
否
成神经细胞瘤
Durvalumab
Imfinzi
PD-L1
否
肺癌、膀胱癌
Elotuzumab
埃罗妥珠单抗
Empliciti
SLAMF7 (CS1/CD319/CRACC)
否
多发性骨髓瘤
Enasidenib Mesylate
恩西地平
Idhifa
IDH2
未知
白血病
Enzalutamide
恩杂鲁胺
Xtandi
AR
未知
前列腺癌
Erlotinib
厄洛替尼
Tarceva
Her1 (EGFR, ErbB1)
是
肺癌、胰腺癌
Everolimus
依维莫司
Afinitor
mTOR
是
脑癌、乳腺癌、肾癌、胰腺癌
Exemestane
依西美坦
Aromasin
Aromatase
是
乳腺癌
Fulvestrant
氟维司群
Faslodex
ER
是
乳腺癌
Gefitinib
吉非替尼
Iressa
Her1 (EGFR, ErbB1)
是
肺癌
Gemtuzumab Ozogamicin
吉妥珠单抗
Mylotarg
CD33
未知
白血病
Ibritumomab Tiuxetan
替伊莫单抗
Zevalin
CD20
否
淋巴瘤
Ibrutinib
依鲁替尼
Imbruvica
BTK
否
白血病、淋巴瘤
Idelalisib
艾代拉利司
Zydelig
PI3Kδ
否
白血病、淋巴瘤
Imatinib Mesylate
伊马替尼
Gleevec
KIT, PDGFR
是
白血病、骨髓增生异常/骨髓增生障碍、突出性皮纤维肉瘤、胃肠道间质瘤、系统性肥大细胞增生症
Inotuzumab Ozogamicin
奥英妥珠单抗
Besponsa
CD22
未知
白血病
Ipilimumab
易普利姆玛
Yervoy
CTLA-4
否
皮肤癌
Ixazomib Citrate
艾沙佐米
Ninlaro
Proteasome
否
多发性骨髓瘤
Lanreotide Acetate
兰瑞肽
Somatuline
IGF-1, GH
内分泌, 神经内分泌肿瘤
Lapatinib
拉帕替尼
Tykerb
EGFR (HER1/ERBB1)
是
乳腺癌
Lenvatinib Mesylate
乐伐替尼
Lenvima
VEGFR2
否
甲状腺癌/肾癌
Letrozole
来曲唑
Femara
aromatase
是
乳腺癌
Lutetium Lu 177-Dotatate
Lutathera
内分泌, 神经内分泌肿瘤
Midostaurin
Rydapt
BCL2
否
白血病、系统性肥大细胞增生症
Necitumumab
耐昔妥珠单抗
Portrazza
Her1 (EGFR, ErbB1)
否
肺癌
Neratinib Maleate
奈拉替尼
Nerlynx
HER2
否
乳腺癌
Nilotinib
尼洛替尼
Tasigna
ABL
是
白血病
Niraparib Tosylate Monohydrate
尼拉帕尼
Zejula
PARP
未知
卵巢上皮/落管/原发性腹膜癌
Nivolumab
纳武单抗
Opdivo
PD-1
否
肺癌、肝癌、结肠直肠癌、淋巴瘤、膀胱癌、皮肤癌、肾癌、头颈癌
Obinutuzumab
奥滨尤妥珠单抗
Gazyva
CD20
否
白血病、淋巴瘤
Ofatumumab
奥法木单抗
Arzerra
CD20
否
白血病
Olaparib
奥拉帕尼
Lynparza
PARP
否
卵巢上皮/落管/原发性腹膜癌、乳腺癌
Olaratumab
Lartruvo
PDGFRα
未知
软组织肉瘤
Osimertinib
奥斯替尼
Tagrisso
Her1 (EGFR, ErbB1)
是
肺癌
Palbociclib
帕博西尼
Ibrance
CDK4, CDK6
否
乳腺癌
Panitumumab
帕尼单抗
Vectibix
EGFR(HER1/ERBB1)
否
结肠直肠癌
Panobinostat
帕比司他
Farydak
HDAC
否
多发性骨髓瘤
Pazopanib
帕唑帕尼
Votrient
VEGFR, PDGFR, KIT
否
软组织肉瘤、肾癌
Pembrolizumab
派姆单抗
Keytruda
PD-1
否
肺癌、淋巴瘤、膀胱癌、皮肤癌、头颈癌、胃癌
Pertuzumab
帕妥珠单抗
Perjeta
HER2 (ERBB2/neu)
否
乳腺癌
Ponatinib Hydrochloride
普纳替尼
Iclusig
FGFR1-3, FLT3,
VEGFR2
否
白血病
Pralatrexate
普拉曲沙
Folotyn
DHFR
未知
淋巴瘤
Radium 223 Dichloride
镭223二氯
Xofigo
未知
前列腺癌
Ramucirumab
雷莫芦单抗
Cyramza
VEGFR2
否
肺癌、结肠直肠癌、胃或胃食管结合部的腺癌
Regorafenib
瑞格非尼
Stivarga
KIT, PDGFRβ,
RAF, RET,
否
肝癌、结肠直肠癌、胃肠道间质瘤
Ribociclib
瑞博西尼
Kisqali
CDK4, CDK6
否
乳腺癌
Rituximab
利妥昔单抗
Rituxan
CD20
是
白血病、淋巴瘤
Rituximab And Hyaluronidase Human
利妥昔单抗/透明质酸酶
Rituxan Hycela
CD21
未知
白血病、淋巴瘤
Romidepsin
罗米地辛
Istodax
HDAC
否
淋巴瘤
Rucaparib Camsylate
瑞卡帕布
Rubraca
PARP
未知
卵巢上皮/落管/原发性腹膜癌
Ruxolitinib Phosphate
鲁索利替尼
Jakafi
JAK1, JAK2
骨髓增生异常/骨髓增生障碍
Siltuximab
司妥昔单抗
Sylvant
IL-6
未知
淋巴瘤
Sonidegib
索尼吉布
Odomzo
SMO
否
皮肤癌
Sorafenib
索拉非尼
Nexavar
KIT, VEGFR, PDGFR, RAF
是
肝癌、甲状腺癌、肾癌
Sunitinib
舒尼替尼
Sutent
PDGFRα/β, VEGFR1/2/3,
是
肾癌、胃肠道间质瘤、胰腺癌
Tamoxifen
他莫昔芬
Nolvadex
ER
是
乳腺癌
Temsirolimus
替西罗莫司
Torisel
mTOR
否
肾癌
Tisagenlecleucel
Kymriah
CD19
否
白血病
Toremifene
托瑞米芬
Fareston
ER
是
乳腺癌
Trametinib
曲美替尼
Mekinist
MEK
否
肺癌、皮肤癌
Trastuzumab
曲妥珠单抗
Herceptin
HER2 (ERBB2/neu)
是
乳腺癌、胃或胃食管结合部的腺癌
Tretinoin
维甲酸
Vesanoid
BCL2
否
白血病
Vandetanib
凡德他尼
Caprelsa
EGFR (HER1/ERBB1), RET,
VEGFR2
否
甲状腺癌
Vemurafenib
维罗非尼
Zelboraf
BRAF
否
皮肤癌
Venetoclax
维奈妥拉
Venclexta
BCL2
否
白血病
Vismodegib
维莫德吉
Erivedge
Smoothened homolog
否
皮肤癌
Vorinostat
伏立诺他
Zolinza
HDAC
否
淋巴瘤
Ziv-Aflibercept
阿柏西普
Zaltrap
VEGFA/B, PIGF
否
结肠直肠癌
RET, VEGFR2
VEGFR1/2/3
KIT, FLT3, RET